用于治疗痴呆症的新实验药物进入人体试验阶段

几年前，一个研究小组开发了一种名为SAK3的新型治疗分子。该分子是一种T型钙通道增强剂。简单地说，它旨在通过增加乙酰胆碱和多巴胺的释放来促进神经元的活动，这两种神经递质被发现在神经退行性疾病中活性降低。

在阿尔茨海默病小鼠模型中的初步测试很有希望。SAK3既改善了认知障碍，又减少了通常与阿尔茨海默病进展有关的淀粉样蛋白的堆积。进一步的临床前测试表明，SAK3可能对不仅仅是阿尔茨海默病的神经退行性疾病具有更广泛的效力。

因此，这项新的研究专注于路易体痴呆症，这是一种以错误折叠的α-突触蛋白堆积为特征的疾病，是继阿尔茨海默病之后第二种最常见的痴呆症类型。发表在《国际分子科学杂志》上的结果是令人难以置信的，表明SAK3可以有效地治疗几种神经退行性疾病。

新研究的作者Kohji Fukunaga解释说：“我们发现，SAK3的慢性给药明显抑制了小鼠体内α-突触核蛋白的积累。即使在认知障碍开始后，SAK3的给药也能显著防止运动功能障碍和认知方面的神经退行性行为的发展。”

Fukunaga说，SAK3似乎有效地提高了大脑寻找和破坏错误折叠的蛋白质的自然能力，这些蛋白质是许多神经退行性疾病的特征。除了改善这些疾病的病理迹象外，临床前测试表明该疗法还可以改善认知功能障碍。

Fukunaga表示：“目前世界上还没有针对神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、路易体痴呆、亨廷顿病和额颞叶痴呆）的疾病修饰疗法。我们发现了新颖的、改变疾病的候选治疗药物SAK3，在我们的研究中，它拯救了大多数蛋白质错误折叠、神经退行性疾病中的神经元。”

当然，我们不会知道SAK3到底有多大的前景，直到试验调查该药物在人类中的疗效。幸运的是，研究人员说他们终于准备好向这个方向发展了。该药物已经获得批准，第一阶段的人体临床试验将在明年的某个时候开始。

这项新研究发表在《国际分子科学杂志》上。