人类蛋白质使研究人员能够直接向细胞提供药物治疗

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通过利用人体中自然存在的蛋白质,该方法产生的免疫反应比类似的传递系统更少。研究人员发现该递送系统在细胞模型中有效地工作,他们认为进一步的开发可能会产生一类新的递送方法,用于一系列的分子药物,例如,该系统可用于基因编辑或替换。

虽然现在已经有类似的基因编辑和替换的传递平台,但它们相比新技术而言是低效的。现有系统的一个很大的缺点是它们随机地整合到细胞的基因组中,这样会刺激免疫反应。SEND可以克服围绕目前的传输系统的问题。

SEND的核心成分之一是PEG10蛋白,它在人体中与自身的mRNA结合,在其周围形成一个保护囊。在这项研究中,研究人员设计了PEG10包装,以传递其他RNA。他们能够将CRISPR-Cas9基因编辑系统送入小鼠和人类细胞。一旦进入细胞,该编辑系统就能够编辑目标基因。

研究人员在研究中指出,在人体中可能还有其他RNA传输系统,也可以用于治疗目的。这项研究中所利用的蛋白质,即PEG10,自然存在于人体中,来自于数百万年前整合到我们祖先体内的一种类似病毒的基因元素。

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