试验结果发现1型糖尿病疫苗对具有特定基因变异的患者有效

几年来，研究人员已经知道，1型糖尿病的关键指标之一是存在针对一种叫做GAD65的胰腺蛋白的自身抗体。在这些糖尿病患者中，这些自身抗体的存在往往是疾病的早期征兆，研究人员早就假设了破坏这种自身免疫机制的可能性，以帮助防止胰岛素生成细胞的破坏。

为了帮助免疫系统对这些天然的GAD蛋白有更强的耐受性，研究人员开发了一种名为GAD-alum的疫苗。如果新诊断的糖尿病患者的免疫系统可以被“训练”成停止破坏GAD蛋白，那么假设可以保留某种程度的天然胰岛素生产。然而，最近几年的一些GAD疫苗试验没有得出结论。

一项在100多名新诊断的年轻1型糖尿病患者中测试GAD疫苗的2期试验背后的研究人员建议，一个特定的基因变体可能是了解这种治疗方法可能对谁有效的关键。

109名患者中的一半人每月接受三次GAD-alum注射，而另一半人则接受安慰剂注射。15个月后，治疗组和安慰剂组之间的胰岛素分泌没有整体差异。但是，研究人员确实在治疗组中的一个具有特定基因变异的患者亚组中发现了明显的积极效果。研究人员观察了HLA基因的一个变体，即DR3-DQ2，发现15个月后胰岛素分泌有明显的临床保护作用。试验中大约50%的患者都有这种特殊的遗传变异。

瑞典林雪平大学从事这项研究的研究员Johnny Ludvigsson解释说：“在HLA基因DR3-DQ2类型的亚组中，患者并没有像其他患者那样迅速失去胰岛素分泌。相比之下，我们在没有这种HLA类型的患者中没有看到任何明显的影响。”

这项新的试验发现可能有助于解释先前GAD疫苗研究的不一致结果。Ludvigsson还指出，虽然这种积极的治疗效果并不能完全拯救糖尿病患者的所有胰岛素生成细胞，但它可以帮助身体保存一些小水平的胰岛素生成，这对帮助维持安全的血糖水平有重要意义。

更大的试验将需要验证这些结果，但Ludvigsson说这种新的治疗方法可能对大约50%的1型糖尿病患者有帮助。

Ludvigsson说：“用GAD-alum治疗似乎是一种有希望的、简单的和安全的方法，可以在大约一半的1型糖尿病患者中保持胰岛素的分泌，这些患者拥有正确的HLA类型。这就是为什么我们期待着开展更大规模的研究，我们希望这些研究将导致一种能够改变1型糖尿病进展的药物。”

这项新研究发表在《糖尿病护理》杂志上。